2019/09/05

GoldenBiotechが研究開発中の小分子新薬アントロキノノールについて、２０１９年１月にロシア保健省（ＭＯＨ）が、GoldenBiotechの急性骨髄性白血病（AML、白血病）の人体への有効性と安全性の臨床試験Phase2A実施を許可しました。近日、全ての被験者の試験進度の確認を終え、もし全てが順調であれば、来月２月に全ての患者の臨床試験の過程を終了します。現在報告を受けている治療中の被験者は全員生存していて、その中で悪化せずに２０週経過している患者が数人います。この臨床試験の評価指標は生存期間の目標が４週と２４週です。併合治療ではなく、単独治療であり、もし効果がよいものであるなら、単一治療の新薬の記録を樹立することになるでしょう。

この小分子新薬はGoldenBiotechの独立した研究開発であり、１００％の特許を所有しています。アントロキノノールはこの適応症についてアメリカで希少疾病薬の認証を取得しており、本試験の後、すぐに世界規模での臨床試験の実施、各国での発売許可の申請を加速させます。２０２０年第一期に相臨床試験のデータを分析後、もし効果が明らかであれば、ヨーロッパでも希少疾病薬の認可を申請し、同時にヨーロッパ、アメリカで希少疾病薬の発売の申請作業を開始する予定です。

本試験は以下のように命名されました：Evaluate Efficacy and Safety/Tolerability Profiles of Antroquinonol in Acute Myeloid Leukemia (AML) Adult Patients（急性骨髄性白血病（AML）の成人患者の治療効果と安全性/耐性の評価）の第二相臨床試験 試験の設計は、急性骨髄性白血病患者の単独治療であり、臨床試験は100mgのアントロキノノールの経口薬を用いて実施されます。臨床評価は血球量の測定と４週、２４週の生存状況を指標としています。

GoldenBiotechは２０１５年にアメリカＦＤＡでアントロキノノールを用いた肝臓癌、すい臓癌、急性骨髄性白血病の希少疾病薬の認定を得て、２０１７年欧州医薬品庁（ＥＭＡ）のすい臓癌の希少疾病薬の認証を得ました。

Mordor Intelligenceの報告によると、２０１８年急性骨髄性白血病の市場は７億円アメリカドルであり、２０２４年には１５億アメリカドルに達する見込みです。。その成長率は１４．０％です。

急性骨髄性白血病をもし治療しないのであれば、通常数カ月以内に死亡するため、より良い治療方法を見つけることが切迫した問題です。急性骨髄性白血病は成人が最も多く発症する白血病です。他の癌と比べて急性白血病病は比較的発生率は高くない疾病で、アメリカで癌で死亡した人数の１．２％しかありません。しかし、日本では白血病での死亡人数は、癌で死亡した人数の２．２％を占めます。通常の治療方法は化学療法と幹細胞移植ですが、現在急性骨髄性白血病の治療方法は化学治療がメインとなっており、その後に骨髄移植を実施します。しかし２０％の病人が、体が耐えられないことから化学治療を放棄します。急性骨髄性白血病は高濃度の薬を使用した化学療法と長時間の薬物使用で、病人の生活品質はとても悪くなり、治療自体が生命を危険にさらすこともあります。