2015/08/05

GoldenBiotechの新薬開発がマイルストーンを達成しました。開発中の治験薬GHHCCは7月28日にアメリカ食品医薬品局（US FDA）の希少疾病医薬品開発事務局（Office of Orphan Products Development, OOPD）からの通知により、肝臓ガンの希少疾病用医薬品（OD）の認定を取得しました。

希少疾病用医薬品（OD）の認定を得ました新薬は新薬開発にかかる各経済的な補助だけではなく、アメリカ食品医薬品局の特別承認による7年間独占的薬品販売権を取得することができます。

2015年以降、GoldenBiotechの新薬研究がアメリカ食品医薬品局から複数の奨励を取得しました。今年1月、GoldenBiotechの新薬GHPANCがすい臓ガンの希少疾病用医薬品（OD）の認定を取得しました。また、5月、GoldenBiotechの新薬GHPAMLが急性骨髄性白血病の希少疾病用医薬品（OD）の認定を取得しました。そして、7月、開発中治験薬GHHCCは肝臓ガンの希少疾病用医薬品（OD）の認定を取得しました。2015年は、GoldenBiotechが2002年設立以来、新薬の開発が飛躍的に発展する時期と言えるでしょう。

今現在、GoldenBiotechの治験薬HocenaはアメリカFDAと台湾FDAにて、非小細胞肺ガンの第2期多国臨床試験を実施しております。モニターの募集が順調に進んでいて、近い将来、第2期臨床試験の中期的レポートの発表が期待されています。

肝臓ガンは世界中で死亡率が高いのガンの一つです。アメリカ国立がん研究所（National Cancer Institute, NCI）に公表された資料によると、2014年、全米の肝臓ガン患者数は45,942人です。そして、2015年の患者数では、また35,660人増と予想されているので、つまり、一年内、アメリカの肝臓ガン患者数はあよそ8万人です。患者数の一年生存率は43%、五年生存率は17%ですが、完全寛解の治癒率は高くはありません。専門家の推算によると、全米の肝臓ガンの制癌剤規模は約15億ドルです。

現代の食習慣、ストレスやウイルス性肝炎などの原因で、アジアの肝臓ガン患者はほぼ世界の九割の患者数を占めています。統計では、全世界の患者の人数はおよそ90万人から100万人です。したがって、全世界の肝臓ガン市場はかなり大きいものです。肝臓ガンの発病原因はアルコールの濫用、肝炎ウイルス、食品からの毒素等です。よく採用される治療方法は外科手術や化学療法です。近年、大手製薬会社も積極的に肝臓ガンの制癌剤を開発していますが、今まで全般的に効果ある治療薬はありません。このような状況から、たしかに肝臓ガンの制癌剤開発の必要性があります。

WHOが希少疾病を以下のように定義しました：「患者数が国民の0.65%～1%の病気を希少疾病と定義する」。アメリカ政府は１９８３年に希少疾病用医薬品法案（ODA）を通過させました。目的は製薬会社に、アメリカでは全国患者人数が２０万もの以下疾病に対する治療方法の開発を奨励するものです。この法案が製薬会社に注目されるのは、新薬開発にかかる各経済的な補助です。具体的には、アメリカ政府が研究費の補助や臨床試験の試験費用にかかる50%の税額の控除、株の上場の費用の免除等です。また、薬品販売権を取得してから７年は市場で独占することができます。台湾でも2000年にアメリカ、日本、ＥＵに続いて希少薬の法律を施行しました。その希少疾病の定義を患者数が国民の１万分の１以下と定義しました。

希少疾病用医薬品の治療対象は希少疾病の患者であり、それで、臨床試験のデザインも通常の新薬臨床試験のデザインと違って、モニターが相対的に少なく、優先審査(Priority Review)、迅速承認(Accelerated Approval)、画期的な治療薬(Breakthrough Therapy)などのアメリカ食品医薬品局の特別な審査制度により、迅速に販売承認を取得することが可能です。

公表された資料によると、その特別な審査制度は大幅に審査時間を節約できる見込みです。また、希少疾病用医薬品の価格設定も通常の新薬と違って、開発社が開発コストや生産コストによって、自分で価格を設定できます。よって、通常の新薬よりいい販売価格が設定できます。

只今、GoldenBiotechは積極的にGHHCCのヒト臨床試験を計画しています。第1期臨床試験患者において安全性が高いと証明されたので、第2期臨床試験は大手のヒト臨床試験研究委託機関（CRO, Contract Research Organization）と提携し、近い将来肝臓ガンの臨床試験を開始を予定しています。2～3年以内臨床試験を完了し、希少疾病用医薬品販売承認を申請することを目指しております。