2015/05/22

GoldenBiotechが開発中の新薬Hocena®はアメリカＦＤＡから急性骨髄性白血病の希少疾病用医薬品（OD）の認定を得ました。その意義とは、GoldenBiotechの新薬治験の展開を促進し、急性骨髄性白血病患者の希望となり得るものです。治験に関する計画と範囲については、アメリカFDAとその審査結果の相談を踏まえたうえ決まります。順調に進めば、治験は2017年に完了する予定です。

GoldenBiotechの筆頭研究者陳志銘（ちん　しめい）博士の説明によると「アメリカＦＤＡから希少疾病用医薬品（OD）の認定を得ることはとても驚くべきよいニュースです。FDAからのポジティブ認可の他に、FDAはこれからGoldenBiotechに全般的に協力し、承認までの治験や新薬審査なども促進すること表明したことになります。小規模なバイオベンチャー企業にとって、これが重要な情報です。そしてこれはGoldenBiotechが膵臓がんの希少疾病用医薬品（OD）の認定を得てから、もう一つの認定を手を入ることとなりました。 WHOが希少疾病の以下のように定義しました：「患者数が国民の０．６５パーセント～１パーセントの病気を希少疾病と定義する」アメリカ政府は１９８３年に希少疾病用医薬品法案（ＯＤＡ）を通過させました。目的は製薬会社に、アメリカでは全国患者人数が２０万もの以下疾病に対する治療方法の開発を奨励するものです。この法案が製薬会社に注目されるのは、新薬開発にかかる各経済的な補助です。具体的には、アメリカ政府が研究費の補助や臨床試験の試験費用にかかる５０パーセントの税額の控除、株の上場の費用の免除等です。また、薬品販売権を取得してから７年は市場で独占することができます。台湾でも２０００年にアメリカ、日本、ＥＵに続いて希少薬の法律を施行しました。その希少疾病の定義を患者数が国民の１万分の１以下と定義しました。

急性骨髄性白血病は成人にいちばん多く発生している白血病です。ただし、他のガンとの発生率比べると、急性骨髄性白血病はやや低いのほうです。アメリカでガンで死亡した患者数の1.2％を占めていて、世界ではガンで死亡した患者数の2.6％を占めています。

よく採用されている治療方法は化学療法と幹細胞移植です 化学療法で治療した後、寛解率が60％程度、5年生存率が約20％です。急性骨髄性白血病の治癒率は他のガンより高いですが、高用量の化学療法と長時間の免疫抑制剤の副作用で、生活の質は低下します。治療の副作用や合併症により、死亡してしまうこともあります。

Hocena®はGoldenBiotechが２００５年に発見した全く新しい小分子が化合物（NCE）であり、Rasタンパク質抑制剤とみられる抗癌剤です。現在すでにアメリカＦＤＡのガイドラインを従って、非小細胞肺癌の第一相臨床試験を終了し、２０１３年に順調に第二相臨床試験の段階に入ります。今現在、アメリカで９つ、台湾１つの治験センターで患者に新薬を投与し、効能の評価を得ました。この第二相の臨床試験は非小細胞肺癌患者にRas変異があるかないかとえプロトコールを設定されたものです。統計上、非小細胞肺癌患者はRas変異の発生率は３０―３５パーセントであり、一方、急性骨髄性白血病がRasの変異の発生率はほぼ非小細胞肺癌と同じです。この度、アメリカＦＤＡがHocena®は急性骨髄性白血病の希少疾病用医薬品（OD）を認定されたことにより、GoldenBiotechが急性骨髄性白血病の治験の開始が前倒されることでしょう。

Hocena®は非小細胞肺がんの第一相臨床試験ですでに安全性を証明されているので、急性骨髄性白血病の臨床試験を第二相から開始し、第二相、第三相の試験を単一薬物治療の臨床試験に設計して、急性骨髄性白血病の臨床試験を進める予定です。

GoldenBiotechは新薬開発に多くの投資をしました。例えば、新薬の毒性分析、薬品名動態学、動物試験による有用性試験、作用機序の発見と世界中特許の申請もほぼ完成しました。 今年1月に膵臓がんのOD認可と今度の急性骨髄性白血病のOD認可によって、GoldenBiotechの研究成果はアメリカFDAに 承認され、一方、前臨床試験が整備されたので、GoldenBiotechがヒト臨床試験を展開できるようになり、新薬承認までの時間を短縮可能となり、このことは治療が困難なガンに有効な薬がないという現状を打破し、ガン患者にもっといい選択を提供できるでしょう。