2015/01/28

GoldenBiotechが開発中の新薬Hocena®はアメリカＦＤＡから膵臓がんの希少疾病用医薬品（OD）の認定を得ました。その意義とは、GoldenBiotechの新薬治験の展開を促進し、膵臓がん患者の希望となり得るものです。

WHOが希少疾病の以下のように定義しました：患者数が国民の０．６５パーセント～１パーセント以下ということです。アメリカ政府は１９８３年に希少疾病用医薬品法案（ＯＤＡ）を通過させました。目的は製薬会社に、アメリカでは全国患者人数が２０万もの以下疾病に対する治療方法の開発を奨励するものです。この法案が製薬会社に注目されるのは、新薬開発にかかる各経済的な恩恵です。具体的には、アメリカ政府が研究費の補助や臨床試験の試験費用にかかる５０パーセントの税額の控除、株の上場の費用の免除等です。また、薬品販売権を取得してから７年は市場で独占することができます。台湾でも２０００年にアメリカ、日本、ＥＵに続いて希少薬の法律を施行しました。その希少疾病の定義を患者数が国民の１万分の１以下と定義しました。

世界衛生組織の計算によると、２０１２年に世界で膵臓癌で死亡した患者数は３３万人であり、世界の癌で死亡した患者数では７位となり、アメリカ国内では４位です。膵臓がんは一種悪性度が高い悪性腫瘍であり、９割以上のは腺癌に属し、多くの患者が手術で根治ができなく、発見された場合はすでに大きくなるもしくは転移してしまいました。５年の生存率は５パーセントより低いです。また伝統的な化学療法では膵臓がんに対して効果はあまりなく、反応率は２５パーセントと低いです。１９９８年にアメリカＦＤＡがGemzarを膵臓癌の化学治療薬として認可し、２００５年にはTarcevaとGemzarほ併用することが膵臓癌治療の最優先となりました。しかし、患者に生存期間に延長効果はあまりないです。ですので、現在の医学界には、「膵臓癌の治療に対し、患者に提供できるべき有効な薬物はない」という認識があります。

Hocena®はGoldenBiotechが２００５年に発見した全く新しい小分子が化合物（NCE）であり、Rasタンパク質を抑制し、現在すでにアメリカＦＤＡのルールを従って、非小細胞肺癌の第一相臨床試験を終了し、２０１３年に順調に第二相臨床試験の段階に入ります。今現在、アメリカで９つ、台湾１つの治験センターで患者に新薬を投与し、効能の評価を得ました。この第二相の臨床試験は非小細胞肺癌患者にRas変異があるかないかとプロトコールを設定されたものです。統計上、非小細胞肺癌患者はRas変異の発生率は３０―３５パーセントであり、一方、膵臓癌患者がRasの変異の発生率は９０パーセントと高いです。このたび、アメリカＦＤＡがHocena®は膵臓がんの希少疾病用医薬品（OD）を認定し、GoldenBiotechに膵臓癌の臨床試験の時間の短縮することと研究費を削減するというメリットがあります。また、Hocena®は非小細胞肺がんの第一相臨床試験ですでに安全性を証明しているので、膵臓癌の臨床試験を第二相から開始し、第二相、第三相の試験を単一薬物治療の臨床試験に設計して、膵臓がんの臨床試験を進める予定です。今の予測では膵臓癌新薬を２０１６年末前にはアメリカＦＤＡに新薬承認申請をする予定です。そうなると、非小細胞肺癌の新薬Hocena®の新薬発売申請は同時期ですので、つまり、２０１６年末前にGoldenBiotechはアメリカFDAに膵臓がんと非小細胞肺がんの２つの新薬販売申請をする機会があるということです。

このことは治療が困難な癌に有効な薬がないという現状を打破し、GoldenBiotechが新薬開発のリーディングカンパニーとなる契機になることでしょう。